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Ogni anno la ricerca scientifica produce nuove conoscenze, ma una scoperta non si trasforma automaticamente in una diagnosi, un farmaco o una procedura utilizzabile in ospedale. Tra ciò che emerge in laboratorio e ciò che entra nella pratica clinica esiste un percorso, fatto di verifiche, studi preclinici, sperimentazioni, autorizzazioni e valutazioni sul campo. La ricerca traslazionale lavora per rendere questo percorso più solido ed efficiente. Viene spesso descritta con l’espressione inglese “bench to bedside”, “dal bancone del laboratorio al letto del paziente”: un’immagine che racconta il passaggio dalla comprensione di un fenomeno biologico alla sua possibile applicazione. Il percorso, però, avviene anche nella direzione opposta, perché le situazioni osservate nei reparti generano nuove domande da riportare in laboratorio.
In questo articolo scopriremo cos’è la ricerca traslazionale, come funziona, perché è fondamentale in medicina e come al Meyer sia parte dell’attività quotidiana.
La ricerca traslazionale trasforma conoscenze scientifiche, osservazioni cliniche e dati in interventi capaci di migliorare la salute. Può condurre allo sviluppo di un test diagnostico, di una terapia, di una procedura medica o di un nuovo modello assistenziale. Il termine deriva dal verbo inglese “to translate”, tradurre. In medicina, tradurre non vuol dire trasferire meccanicamente una scoperta dal laboratorio all’ospedale, ma verificarne il significato, la sicurezza e l’utilità attraverso passaggi ben precisi. Una conoscenza promettente deve essere studiata in modelli adeguati, confrontata con i bisogni clinici e sottoposta a controlli rigorosi prima di essere applicata alle persone. Dunque, la ricerca traslazionale non segue sempre una linea retta. I risultati di una sperimentazione possono anche richiedere di tornare al laboratorio, modificare l’ipotesi iniziale o cercare un indicatore più affidabile.
Al Meyer, la ricerca traslazionale è strettamente legata alla cura: produrre risultati che, nel breve o medio periodo, possano migliorare la diagnosi e rendere disponibili nuove possibilità terapeutiche. Questo tipo di ricerca, infatti, parte dal bisogno di dare risposte più precise alle persone assistite.
La ricerca di base studia i meccanismi fondamentali della biologia e delle malattie, mentre la ricerca traslazionale indaga come quelle conoscenze possano essere utilizzate per rispondere a un problema clinico. Sono attività differenti, ma dipendono l’una dall’altra. La ricerca di base può osservare, per esempio, che una determinata alterazione genetica modifica il funzionamento di una proteina. Questo risultato amplia la comprensione della malattia, anche quando non esiste ancora un’applicazione immediata. La ricerca biomedica traslazionale prende quella scoperta e pone domande ulteriori: l’alterazione può essere riconosciuta con un test? Può diventare il bersaglio di un farmaco? È possibile riprodurne gli effetti in un modello cellulare e verificare la risposta a un trattamento? Se i risultati sono promettenti, il percorso prosegue con gli studi necessari a valutare sicurezza ed efficacia. Le attività di neurogenetica e neurobiologia del Meyer sono un esempio di questa continuità. Le analisi genetiche possono identificare una variante potenzialmente responsabile di una patologia; i modelli cellulari vengono poi utilizzati per studiare gli effetti e, in alcuni casi, osservare che cosa accade dopo l’impiego di specifici farmaci. La differenza, quindi, non riguarda il valore delle due forme di ricerca. Senza una conoscenza solida dei meccanismi biologici non ci sarebbe nulla da tradurre e senza il lavoro traslazionale, molte scoperte resterebbero prive di una verifica clinica.
La ricerca traslazionale procede attraverso fasi collegate, nelle quali una scoperta viene progressivamente verificata, sperimentata e inserita nella pratica. Le classificazioni possono variare, ma le sigle T1, T2, T3 e T4 aiutano a comprendere tre passaggi essenziali del processo.
Le fasi non formano una catena rigida. Ogni passaggio può restituire informazioni agli altri: una risposta inattesa durante uno studio clinico può riaprire il lavoro sui meccanismi biologici, mentre ciò che emerge nella pratica può suggerire come modificare un trattamento.
La ricerca traslazionale pediatrica deve tenere conto di bambini e bambine in crescita, malattie specifiche dell’età evolutiva e bisogni che cambiano dalla nascita all’adolescenza. Nei bambini metabolismo, maturazione degli organi, sintomi e risposta ai trattamenti possono variare sensibilmente con l’età. Anche una terapia già utilizzata nella popolazione adulta deve essere studiata prima di entrare nella pratica pediatrica. Occorre stabilire dosaggi adeguati, formulazioni utilizzabili nelle diverse fasce di crescita, possibili effetti sullo sviluppo e risultati a lungo termine.
Gli studi clinici pediatrici presentano inoltre complessità etiche e organizzative specifiche. Devono tutelare persone che non sempre possono esprimere autonomamente un consenso pienamente informato, coinvolgere le famiglie con chiarezza e limitare esami e procedure a ciò che è realmente necessario. Nelle malattie rare, poi, il numero ridotto di pazienti rende spesso indispensabile la collaborazione tra più centri.
Per il Meyer, la ricerca traslazionale acquista valore quando non si limita a modificare un parametro clinico, ma riduce il peso che la malattia può esercitare sulla crescita, sulla vita familiare e sulle opportunità future. Guardare al futuro significa considerare la bambina o il bambino di oggi come una persona che dovrà poter costruire, da adulta, la maggiore autonomia possibile. Un lavoro di questo tipo richiede un dialogo continuo tra pediatri, ricercatori di laboratorio, genetisti, farmacologi, infermieri, tecnici, bioinformatici e altre professionalità. Il modello IRCCS del Meyer è stato sviluppato proprio per integrare ricerca clinica e traslazionale con l’assistenza e con infrastrutture dedicate.
La ricerca traslazionale si applica anche alla psicologia e all’ambito della salute mentale, trasformando conoscenze provenienti dalle neuroscienze, dalla psicologia dello sviluppo e dalla pratica clinica in interventi verificabili. In pediatria il legame è particolarmente rilevante, perché salute fisica, sviluppo cognitivo, emozioni e relazioni familiari si influenzano reciprocamente. La traduzione, in questo caso, non conduce necessariamente a un farmaco: può produrre uno strumento di valutazione, un programma psicologico, una strategia riabilitativa o un diverso modello di assistenza. Una ricerca può studiare, per esempio, i meccanismi legati all’ansia durante una procedura medica e sviluppare da quei risultati un intervento per ridurre la paura. Il passaggio successivo consiste nel verificarne l’efficacia con misure definite, capire per quali fasce di età funzioni e stabilire come integrarlo nella routine ospedaliera.
La ricerca traslazionale in psicologia lavora anche nella direzione opposta. Le osservazioni raccolte durante colloqui, percorsi riabilitativi o attività nei reparti possono mostrare che un intervento non risponde allo stesso modo ai bisogni di tutte le persone. Queste differenze diventano domande di ricerca su cui costruire nuovi studi.
Sostenere la ricerca traslazionale pediatrica vuol dire finanziare il percorso che collega una domanda clinica a una risposta verificata. Dietro una nuova diagnosi o un possibile trattamento ci sono persone, borse di studio, laboratori, reagenti, apparecchiature, raccolta e analisi dei dati, studi clinici e collaborazioni tra centri. Al Meyer questo lavoro coinvolge numerose aree. Ad esempio la neurogenetica e la neurobiologia studiano varianti genetiche e modelli cellulari, l’oncoematologia integra profilazione molecolare e strategie terapeutiche personalizzate, la chirurgia esplora applicazioni del 3D attraverso il T3Ddy, il laboratorio congiunto del Meyer e del Dipartimento di Ingegneria Industriale dell’Università di Firenze dedicato allo sviluppo di tecnologie 3D avanzate per una pediatria sempre più personalizzata.
Attraverso i progetti dedicati alla ricerca scientifica, la Fondazione Meyer raccoglie dunque risorse dedicate a tutte queste attività, sostenendo persone, tecnologie e progetti. Le risorse raccolte sono il frutto della generosità di persone e imprese, che hanno a cuore il futuro della ricerca che porta miglioramenti nelle vite di tanti bambini e delle loro famiglie.
Con una donazione puoi essere anche tu parte di questo impegno. Vuoi sapere in che modo? Scopri come fare nella nostra pagina dedicata a come donare al Meyer. Aiutando il Meyer aiuterai il futuro.
