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Nuove terapie, esami capaci di riconoscere una malattia prima che si manifesti e interventi di prevenzione sono il risultato di domande formulate, dati raccolti e anni di ricerca scientifica. Anche quando non ne vediamo direttamente il percorso, la ricerca è presente in molti momenti della cura: nella diagnosi che arriva prima, nel trattamento costruito sulle caratteristiche di una patologia, in una procedura meno invasiva o in un controllo che evita complicazioni future. In pediatria questo lavoro assume un significato particolare. Studiare la salute durante l’età evolutiva vuol dire occuparsi di bambini e bambine che crescono e cambiano, ma anche guardare alla persona adulta diventeranno. Il Meyer lavora ogni giorno per creare una forte integrazione tra assistenza e ricerca scientifica, con un obiettivo concreto: trovare nuovi modi di prendersi cura e migliorare quelli già disponibili. E la Fondazione Meyer sostiene questo percorso finanziando persone, progetti, tecnologie e infrastrutture.
In questo articolo scopriremo cos’è la ricerca scientifica in medicina, quali sono le principali tipologie esistenti, perché è fondamentale e come il tuo contributo può trasformarsi in sostegno per il lavoro di tanti ricercatori e tante ricercatrici.
La ricerca scientifica in medicina è un processo sistematico e rigoroso che produce conoscenze verificabili, utili a prevenire le malattie, riconoscerle con maggiore precisione e sviluppare cure più efficaci e sicure. Non procede attraverso intuizioni isolate: ogni risultato nasce da metodi definiti, dati controllabili e un confronto aperto con la comunità scientifica. Il percorso può iniziare dall’osservazione di un fenomeno o da una domanda ancora senza risposta. Perché persone con la stessa malattia reagiscono in modo diverso alla medesima terapia? Quale alterazione biologica provoca determinati sintomi? È possibile individuare una patologia prima che si manifesti? Dalle domande nasce un’ipotesi, che viene poi studiata attraverso un progetto costruito con criteri precisi.
Il metodo scientifico comprende alcuni passaggi fondamentali:
In un ospedale universitario la ricerca è particolarmente vicina alla pratica clinica. Può nascere da ciò che i professionisti e le professioniste sanitarie osservano durante l’assistenza: una diagnosi complessa, una risposta inattesa a un trattamento o un bisogno per il quale non esiste ancora una soluzione adeguata. Per questo l’immagine di una ricerca lontana dalle persone, confinata in un laboratorio e destinata a produrre risultati soltanto in un futuro remoto, è incompleta. Al Meyer, ad esempio, l’obiettivo principale della ricerca è migliorare le capacità diagnostiche e le cure. Questa vicinanza non riduce il rigore richiesto. Al contrario, rende ancora più importanti la qualità dei metodi, la trasparenza e la tutela delle persone coinvolte.
La ricerca medica deve rispettare principi etici, doveri professionali e regole condivise, riconducibili al concetto di “integrità della ricerca”, che riguarda il modo in cui uno studio viene progettato, condotto, analizzato e comunicato. L’integrità richiede correttezza nella raccolta dei dati, chiarezza sui metodi utilizzati, dichiarazione degli eventuali conflitti di interesse e rispetto dei diritti delle persone. Non è quindi un principio astratto, ma una condizione necessaria affinché i risultati siano credibili e possano diventare una base solida per nuove decisioni cliniche e innovazioni sanitarie.
I principali tipi di ricerca scientifica in medicina studiano aspetti diversi dello stesso percorso: alcuni indagano i meccanismi biologici delle malattie, altri osservano ciò che accade nelle popolazioni o verificano direttamente l’efficacia di diagnosi, terapie e procedure. Le categorie non sono compartimenti separati, perché uno stesso progetto può attraversare più fasi e combinare metodi differenti.
La ricerca scientifica pediatrica studia persone in crescita, le cui caratteristiche biologiche, cliniche e relazionali cambiano profondamente dalla nascita all’adolescenza. Non consiste quindi nell’applicare automaticamente ai più piccoli ciò che vale per gli adulti. L’organismo di un bambino o bambina sta crescendo, e quindi metabolizza i medicinali in modo diverso nelle varie fasce dell’età evolutiva. Anche i sintomi e la risposta alle terapie possono cambiare.
La pediatria richiede inoltre protezioni etiche particolarmente attente. Chi esercita la responsabilità genitoriale deve ricevere informazioni chiare ed esprimere il consenso nei casi previsti, mentre bambine, bambini e adolescenti devono essere coinvolti nella misura compatibile con l’età e con la capacità di comprendere. Il loro punto di vista non è un dettaglio formale: aiuta a costruire una ricerca rispettosa, comprensibile e proporzionata.
Un’altra peculiarità riguarda il tempo. Gli effetti di una malattia o di una terapia possono accompagnare la crescita e manifestarsi anche a distanza di anni. La ricerca pediatrica considera quindi non soltanto il risultato clinico immediato, ma anche le prospettive future. Il bambino o la bambina che oggi dipende dal contesto familiare diventerà una persona adulta che dovrà poter disporre delle maggiori possibilità di autonomia. La ricerca nell’età evolutiva guarda dunque oltre il momento della diagnosi e della terapia: studia come ridurre l’impatto della malattia sull’intero percorso di vita.
La ricerca scientifica cambia la medicina quando produce una diagnosi più tempestiva, un trattamento più preciso, una procedura meno invasiva o una strategia di prevenzione capace di intervenire prima che si manifestino situazioni cliniche importanti. I vaccini rappresentano uno degli esempi più riconoscibili. Nascono dallo studio degli agenti infettivi e della risposta immunitaria, proseguono attraverso sperimentazioni controllate e vengono poi valutati nel tempo per misurarne efficacia e sicurezza. La ricerca epidemiologica verifica, inoltre, come le campagne di immunizzazione modifichino la diffusione delle malattie nella popolazione. In oncologia pediatrica, lo studio delle caratteristiche molecolari dei tumori può aiutare a distinguere patologie che in passato apparivano simili e a individuare trattamenti più mirati. Nella chirurgia, tecniche meno invasive possono ridurre il trauma operatorio, il dolore dopo l’intervento e la durata della degenza, consentendo un ritorno più rapido a casa.
Anche la diagnosi precoce nasce da un lungo lavoro scientifico. Lo screening neonatale, per esempio, cerca determinate patologie attraverso l’analisi di poche gocce di sangue prelevate nei primi giorni di vita. Quando esistono un marcatore affidabile e un trattamento efficace, riconoscere la malattia prima dei sintomi può modificare il suo decorso.
Tra i numerosi ambiti sostenuti dalla Fondazione Meyer, neurogenetica, neurobiologia e screening neonatale sono alcune delle linee di ricerca che dimostrano con particolare chiarezza come diverse competenze possano unirsi all’interno dello stesso processo. Con le metodiche di neurogenetica, un gruppo di ricerca può identificare una variazione associata a una malattia conosciuta oppure formulare l’ipotesi che esista una condizione non ancora descritta. La diagnosi genetica, però, non esaurisce il percorso: occorre capire che cosa produca concretamente quella variazione nell’organismo. Entra qui il lavoro della neurobiologia, che studia gli effetti a livello cellulare. In laboratorio è possibile osservare, per esempio, se una determinata alterazione comprometta il normale funzionamento di una cellula o la comunicazione tra cellule. La conoscenza del meccanismo biologico può così aprire nuove domande e indicare possibili direzioni terapeutiche.
Lo screening neonatale, invece, è capace di identificare precocemente alcune malattie, prima che ne compaiano i segni. Si tratta di un processo affine a quello neurogenetico e neurobiologico, ma molto più rapido e rivolto a condizioni delle quali sono già noti sia il marcatore sia la possibilità di intervenire tempestivamente.
Il finanziamento della ricerca scientifica in Italia combina risorse pubbliche nazionali, fondi regionali ed europei e contributi privati provenienti da fondazioni, aziende, donazioni e 5 per mille.
Nel settore sanitario, il Ministero della Salute finanzia la ricerca svolta dagli IRCCS come il Meyer. IRCCS significa Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, ovvero un ospedale di eccellenza del Servizio Sanitario Nazionale che unisce l’assistenza medica di alta specialità alla ricerca biomedica e traslazionale. Anche il Ministero dell’Università e della Ricerca, MUR, sostiene programmi e progetti in ambito scientifico e universitario, mentre le Regioni possono finanziare iniziative coerenti con i bisogni sanitari del territorio. A questi canali si aggiungono i programmi dell’Unione europea. Horizon Europe comprende un ambito dedicato alla salute e finanzia progetti collaborativi che coinvolgono istituzioni, università, centri clinici e imprese di Paesi diversi.
Tutti i finanziamenti pubblici ed europei sono assegnati attraverso percorsi specifici e richiedono progetti già strutturati, obiettivi definiti e competenze adeguate. Le risorse private possono poi integrare questo sistema, sostenendo la ricerca scientifica in modo ancora più completo.
Una buona ricerca è il presupposto di una buona assistenza, così come la qualità dell’assistenza genera nuove domande scientifiche. Al Meyer questo rapporto orienta l’organizzazione dei progetti e unisce reparti, laboratori, università e strutture dedicate alla ricerca. L’attività non riguarda soltanto la componente medica. Coinvolge aree chirurgiche, infermieristiche, tecnico-sanitarie e di laboratorio, con studi che possono partire da problemi molto diversi: l’impiego di procedure meno invasive, una nuova possibilità diagnostica, il comportamento di una malattia rara, l’efficacia di un medicinale o il miglioramento di un processo assistenziale.
La vocazione dell’ospedale verso la ricerca applicata alla clinica è stata rafforzata nel 2022 dal riconoscimento come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, IRCCS, nell’ambito della pediatria. Gli IRCCS integrano assistenza sanitaria di alta specialità e ricerca biomedica, con il compito di tradurre i progressi scientifici in benefici per le persone e di sostenere il Servizio sanitario nazionale anche attraverso formazione, reti e innovazione. Questo riconoscimento ha richiesto una struttura capace di sostenere l’intero percorso della ricerca:
A queste funzioni si affiancano la sanità digitale, il Data Analytics Center, la gestione dei registri di patologia e il progetto della biobanca, realizzato con il contributo della Fondazione Meyer. Quest’ultima, in particolare, non è un semplice deposito di campioni. È una struttura che ne garantisce qualità, corretta conservazione e tracciabilità, rendendoli disponibili per progetti approvati secondo regole definite.
La ricerca produce valore quando i risultati vengono controllati, condivisi e messi a disposizione della comunità scientifica. Per raccontare questo lavoro è anche nata “Ricerca e cura, la rivista scientifica dell’AOU Meyer IRCCS”, uno spazio aperto che approfondisce linee di studio, infrastrutture e risultati maturati nei diversi ambiti della pediatria.
La Fondazione Meyer ha un ruolo importantissimo nell’ambito della ricerca scientifica: aggiunge risorse che poi sostengono gli investimenti richiesti dall’ospedale e creano condizioni favorevoli per lo sviluppo dei progetti. Le risorse raccolte rafforzano laboratori e infrastrutture, sostengono giovani ricercatrici e ricercatori e rendono possibili attività che collegano conoscenza scientifica e assistenza. E tutto questo è possibile grazie alla generosità di persone che scelgono di esserci in tanti modi diversi, attraverso una donazione, il 5×1000 o anche organizzando un evento di raccolta fondi. Il 5 per mille, in particolare, è una scelta libera e gratuita che si esprime nella dichiarazione dei redditi attraverso la firma e l’inserimento del codice fiscale 94080470480. Ed è grazie a questo strumento, semplice ma potentissimo, che possiamo fare molti passi in più ogni anno. Lo dimostra il nostro Bilancio Sociale, dove abbiamo raccontato come i fondi del 5×1000 siano stati usati per lo sviluppo della ricerca scientifica.
E se vuoi saperne di più su questa modalità di aiuto, leggi la nostra guida “5 per mille: cos’è, come funziona e a chi puoi destinarlo” oppure destina il 5×1000 alla ricerca del Meyer: per te non costa nulla, per i bambini vale molto.
